3月28日、イタリア厚生省ばuniQure社のAMT-120を正式承認し、成人ハンチントン舞踏病（HD）に使用した。欧州首款獲批のHD基因療法。この療法はAAV5ベクターを通じて正常HTT遺伝子を大脑に送達し、変異ハンチントン蛋白発現を低下させる。重要な3期臨床データでは、治療12ヶ月患者運動機能スコア32%改善enta認知機能安定ental日常動作能力28%向上entaプラセボより显著に優れる。
出典：イタリア厚生省 2026年3月28日
【イタリア】厚生省：首款 редкая疾患「ハンチントン舞踏病」基因療法を承認
Categories:
Related Post
【エジプト】厚生省：住血吸虫症防控が重大的突破 感染率70%低下【エジプト】厚生省：住血吸虫症防控が重大的突破 感染率70%低下
3月28日、エジプト厚生省ば住血吸虫症防控報告を发布的：10年間の大規模防控により、全国住血吸虫感染率が2016年の18%から2026年の5.4%に低下entaco70%低下、感染者が1200万人から350万人に減少した […]
医療ニュース
Singing to babies improves their moodSinging to babies improves their mood
Singing to babies improves their mood。Singing to your infant can significantly boost the baby's mood, acc […]
医療ニュース
Findings on the タンパク質 that forms loops in the human genomeFindings on the タンパク質 that forms loops in the human genome
Findings on the タンパク質 that forms loops in the human genome。Cohesin is a protein that forms a ring-shaped compl […]
医療ニュース