3月28日、EU楽品管理局（EMA）はonasemnogene abeparvovec（Zolgensma）の適応を6개월以下乳児型脊髄性筋萎縮症（SMA）に拡大承認した、EU首款獲批の小兒単基因遺伝性疾患体内基因療法。この療法はAAV9ベクターを通じて正常SMN1遺伝子を運動eneururonに送達し、一回注射で長期有効。全球臨床データでは、治療を受けた乳児が100%支撑なしに着席を実現enta92%が獨立步行を実現enta、伝統的薬剤より显著に優れる。EMAの承認は全球多施設3期臨床に基づき、15力国230例患者を対象、安全性と有効性が十分に検証された。
出典：EMA 2026年3月28日