3月28日、イタリア厚生省ばuniQure社のAMT-120を正式承認し、成人ハンチントン舞踏病（HD）に使用した。欧州首款獲批のHD基因療法。この療法はAAV5ベクターを通じて正常HTT遺伝子を大脑に送達し、変異ハンチントン蛋白発現を低下させる。重要な3期臨床データでは、治療12ヶ月患者運動機能スコア32%改善enta認知機能安定ental日常動作能力28%向上entaプラセボより显著に優れる。
出典：イタリア厚生省 2026年3月28日
【イタリア】厚生省：首款 редкая疾患「ハンチントン舞踏病」基因療法を承認
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