3月10日entaEMAは血友病B遺伝子療法を正式に承認enta欧州で初めて成人血友病B患者の一回性遺伝子治療方案として承認された。この療法はベクターを通じて正常凝固因子遺伝子を患者体内に入れenta肝脏が十分な凝固因子を持続的に産生できるようにしenta長期的に凝固因子輸注への依存から脱却する。臨床試験結果ではenta一回輸注後enta患者体内凝固因子活性が長期的に正常範囲に維持されenta出血リスクが顕著に低下enta大多数の患者は治疗后通常代替治療が不要になった。血友病Bは稀少遺伝性出血性疾病でenta患者は幼少期から関節出血・筋肉血種・生命を脅かすリスクに直面しenta長期治療コストが極めて高い。この療法の承認は稀少病治療が「一回治療・長期受益」の新時代に入ったことを示しenta全球血友病患者に治癒希望をもたらした。
出典：EMA公式サイト 2026-03-10、Lancet 2026-03-10